Aptadir Therapeutics lève 45 M$ pour faire taire les gènes à l'origine des maladies rares

Aptadir Therapeutics (Milan) a levé 45 M$ (environ 40 M€) dans un tour seed mené par 4BIO Capital, le fonds de capital-risque londonien spécialisé dans les sciences de la vie. Ce tour, l'un des plus importants jamais réalisés par une start-up de santé italienne en phase préclinique, financera le développement du portefeuille de médicaments de la société, ciblant les maladies génétiques rares et certains cancers mal traités.

Une nouvelle classe d'inhibiteurs ARN

Aptadir développe ce qu'elle appelle des inhibiteurs ARN directionnels — une classe de molécules à base d'ARN conçues pour silencer des gènes contribuant à la maladie. L'approche scientifique s'appuie sur les travaux d'une équipe internationale de chercheurs en biologie ARN et ADN, maladies génétiques, leucémie et immunothérapie.

La première indication clinique de la société est le syndrome de l'X fragile, une maladie génétique causée par le silençage du gène FMR1 et la première cause héréditaire de déficience intellectuelle et de retards du développement. Aucun traitement modificateur n'a été approuvé malgré des décennies de recherche, ce qui définit à la fois l'opportunité et la difficulté scientifique. La plateforme est également orientée vers des cancers mal desservis, où le silençage pathologique de gènes joue un rôle central.

Le tour a notamment réuni Extend, le pôle national de transfert technologique pour les biotechs et l'industrie pharmaceutique en Italie — déjà présent au pré-seed —, ainsi que CDP Venture Capital, XGEN Venture et CE-Ventures.

La logique d'un seed élevé

Un seed de 45 M$ au stade préclinique mérite un regard critique. La justification tient à l'étendue de la plateforme : Aptadir ne développe pas un seul médicament contre une seule maladie, mais une boîte à outils pour une classe de voies génétiques que l'on considérait jusqu'ici comme non ciblables. Si le mécanisme DiR se révèle généralisable, le programme X fragile devient une preuve de concept pour un portefeuille — et non un actif isolé.

Les fonds financeront l'avancement du portefeuille DiR du préclinique vers les premières phases cliniques.